バイオマリン社について

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BioMarin Pharmaceutical Inc.

(バイオマリン社)について

 バイオマリン社は、1997年に米国カリフォルニア州に設立以来、重症の遺伝性の疾患や症状に対する革新的なバイオ医薬品を開発、製品化しています。我々が所有する製品群としては、次に示します5つの上市済みの製品及び多数の開発段階の品目があります。

 上市製品には、現時点で次の5つがあります。
①全面的に自社開発し製品化した ムコ多糖症(MPS)VI型治療薬の
 Naglazyme®(galsulfase) 。
②米国 Genzyme Corporation と共同開発した MPSI 型治療薬の
 Aldurazyme®(laronidase) 。
③ドイツ Merck Serono 社と共同開発した フェニルケトン尿症(PKU)治療薬の
 Kuvan®(sapropterin dihydrochloride)Tablets 。
④欧州で承認されている ランバート・イートン筋無力症候群(LEMS)治療薬の
 Firdapse®(amifampridine) 。
⑤MPS IVA 型治療薬のVimizim®(N-acetylgalactosamine 6-sulfatase)。
 日本におきましては、
「ビミジム®点滴静注液5㎎」(一般名:エロスルファーゼ アルファ(遺伝子組換え))
 として2014年12月26日に製造販売承認を取得し、2015年2月24日に薬価収載され
 2015年4月23日に発売させていただいております。

 開発段階の品目は現時点で次の4つがあります。
①PKU 治療薬として現在第III相臨床試験段階の
 PEG-PAL(PEG 化遺伝子組み換え phenylalanine ammonia lyase) 。
②ポンペ病治療薬として現在第III相臨床試験段階の
 インスリン様成長因子IIと酸性 alpha glucosidase(IGF2-GAA)の
 新しい融合タンパク質である BMN 701 。
③遺伝子的に定義される複数の癌の治療薬として現在第III相臨床試験段階である
 ポリ (ADP-リボース) ポリメラーゼ (PARP)阻害剤の BMN 673 。
④軟骨無形成症の治療薬として現在第 I 相臨床試験段階の
 修飾 C 型ナトリウム利尿ペプチドの BMN 111 。

BioMarin Pharmaceutical Japan 株式会社

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東京都渋谷区代々木2丁目11番17号 ラウンドクロス新宿4階
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